Krankheiten

Shire HGT spezifische Technologie für Enzymersatztherapien

„Mehr Lebensqualität durch bessere Medikamente“ – das ist die Maxime von Shire HGT.

Der Fokus von Shire HGT liegt in der Erforschung von erblichen Stoffwechselstörungen. Diese unter anderem als lysosomale Speicherkrankheiten bezeichneten Erkrankungen beruhen auf einem Defekt in der Erbinformation von lysosomalen Enzymen, die für den Abbau komplexer Lipide innerhalb der zellulären Lysosomen verantwortlich sind. Durch den Mangel bzw. die verminderte Aktivität dieser Enzyme reichern sich in der Zelle Substanzen an, die normalerweise abgebaut werden. Dadurch kann die Zellfunktion gestört werden, was schliesslich die Organfunktion beeinträchtigen kann.

Den Kern unseres innovativen Entwicklungsprogramms bilden dabei zwei sich ergänzende Techniken:

Shire HGT verwendet eine „menschliche Zelllinien-Technologie“, mit deren Hilfe Protein-Arzneimittel hergestellt werden können. Diese Proteine unterscheiden sich nicht in ihrer Struktur und Funktionsweise von natürlich vorkommenden menschlichen Proteinen, und werden deshalb vom Körper nicht als „fremdartig oder nicht-menschlich“ erkannt.

Unsere patentierte „Genaktivierungs“-Technologie beeinflusst regulierende Bereiche von bestimmten wichtigen Genen und erhöht damit die Exprimierung der Proteine innerhalb menschlicher Zellen.