Maladies

Shire HGT et sa technologie spécifique pour les thérapies enzymatiques substitutives

«Une meilleure qualité de vie grâce à de meilleurs médicaments» – telle est la devise de Shire HGT.

Shire HGT se concentre plus particulièrement sur la recherche dans le domaine des perturbations héréditaires du métabolisme. Ces maladies, qualifiées entres autres de maladies de surcharge lysosomale, proviennent d’un défaut de l’information génétique des enzymes lysosomales, responsables de la dégradation de lipides complexes à l’intérieur des lysosomes cellulaires. Le manque, respectivement l’activité réduite, de ces enzymes provoque l’accumulation dans la cellule de substances qui devraient normalement être détruites. Cela peut gêner la fonction de la cellule et finalement nuire à la fonction de l’organe.

Deux techniques complémentaires composent le noyau de notre programme de développement innovatif:

Shire HGT utilise une «technologie basée sur les lignées cellulaires humaines», grâce à laquelle des médicaments protéiniques peuvent être fabriqués. Ces protéines ne se différencient pas dans leur structure et leur mode d’action des protéines humaines naturelles et ne sont pas perçues par le corps comme étant «étrangères ou non-humaines».

Notre technologie patentée basée sur «l’activation de gènes», qui influence des domaines régulateurs de certains gènes essentiels et augmente ainsi l’expression des protéines à l’intérieur des cellules humaines.